细胞和基因疗法发展的现状与未来.docx

1、细胞和基因疗法发展的现状与未来在过去几十年里，随着技术的进步和对疾病机制的深入理解，细胞和基因疗法等新型治疗方法正在改变治疗方式，为选择余地较小的患者带来了希望。细胞和基因疗法属于一个宽泛的医药类别，包括基于细胞的免疫疗法、细胞疗法、基因疗法和组织工程产品，它们通常遵循从研究到患者治疗的复杂路径。虽然细胞和基因疗法遵循传统药物的开发流程，但与其他药物相比，从发现、临床前研究到商业化和患者治疗，此类产品在整个生命周期中存在更多复杂性。1、投资和交易活动与2022年相比,2023年的细胞和基因疗法交易数量下降了14%,但与十年前相比，交易数量增长了46%（图1）。过去两年细胞和基因疗法交易活动的下

2、降趋势与整个生命科学行业的交易活动趋势一致。不过，此类先进疗法的交易在所有生命科学交易中所占的份额越来越大，2023年占生命科学交易的10%,高于2021年的8%和2014年的5%o细胞和基因交易活动放缓的幅度小于生命科学行业的其他领域，体现出人们对此类治疗模式日益增长的信心和兴趣。图L2014-2023年细胞和基因疗法交易数量（按交易类型划分）以及在所有生命科学行业交易中所占的比例121111IIU12021MMCMUCoAaixxdtiveR&lOthrof4*d9IHKJUtIQVLAPMrmaDeHvIQVIAIE45。Nn2024新兴生物制药公司（指每年研发支出少于2亿美元、销售额少

3、于5亿美元的公司）在交易中的参与度很高。几乎所有涉及两家或多家公司的细胞和基因疗法交易都有新兴生物制药公司参与，超过三分之二的交易只涉及新兴生物制药公司（图2）。大中型公司（全球销售额超过50亿美元的公司）持续参与约30%的交易，并与新兴生物制药公司合作。虽然较大型公司在各种生命科学交易活动中彼此合作,但较大型公司之间的细胞和基因疗法交易却很少见。这反映了大量的创新和新技术来自于新兴生物制药公司。图2：2018-2023年的交易数量和占比（按公司规模划分）2、临床研究临床试验活动学术研究机构和生物制药公司开发的细胞和基因疗法，已逐渐从临床前研究进入临床患者评估阶段。在过去五年中，各种类型的申办

4、方共启动了3,285项临床试验，其中包括2023年的631项（图3）。非企业试验（包括由学术机构、非营利组织和政府申办的试验，没有生物制药公司的参与）占2023年启动试验的36%,而企业申办的试验（无论是否有非企业机构/组织的参与）占64%。在过去十年中，非企业试验保持相对平稳，而企业申办的试验则比2013年增加了276%,比五年前比增加了34%o这种增长在很大程度上归因于临床上对CAR-T细胞疗法研究的不断增加，2013年仅有四项企业申办试验，而在过去三年中已增至超过150项。2023年发生了转变，企业申办的CAR-T试验占比从2022年的44%降至39%,而基因疗法则从14%增至22%。图

5、3：2013-2023年的细胞和基因疗法临床试验启动情况（按试验类型划分）IndustryNon-Industry2013201520172019202120232013201520t7201920212023CART-celltherapyOtherCC停baedmmnoth-e,apyStemcellerapyOtercltherapyGenetherapyBMNUBG11scompanivwithrecvntDlttX3ComgnyAnancuits:IQVlAInstKute.Dec2023基因疗法的增长较慢，2023年达到了14亿美元，这主要归功于广泛使用的Zolgensmao大多数

6、其他细胞和基因疗法产品的患者群体有限，而且只在少数几个国家上市，因此对整体支出的贡献不大。从公布的销售数据显示，大多数产品自上市以来的销售额不到2亿美元。虽然许多产品商业化时间不到五年，但有些产品已经成熟，并继续保持一定的销售量。公司从这些产品中获得的有限销售额，让人对那些服务小患者群体而且在商业化前需要高昂制造和研发成本的产品的商业可行性产生了疑问。3、展望未来细胞和基因疗法市场的未来将取决于该行业在一系列指标上的进展（图8）。这些指标衡量了这些疗法在整个生命周期关键点上的状况。尽管细胞和基因疗法的未来仍不确定，但从本研究中得出的当前状况来看，这些指标的变化可以为2035年的发展趋势提供见解

7、这对所有利益相关方都有所帮助。图8：细胞和基因疗法发展的指标Spepiewithinpyrbud9cts11dfhu11ciilyv3forctorNumberofnovelcellandgenetherapiesIaUnChedandrangeofdiseasesbeingtreatedEvidenceoflong-termMfetyandcfYic4cyoftberap5froml0n9-ttrmfollow-upstudiesProportionoreig*blePMiempopultMntreatedwincelland9enethrapieInoicatOfSofceilandgenetherapyevolutiono(o