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1、一、基本信息中文名称：美格鲁特中文别名：英文名称：Miglustat商品名：ZAVESCA英文别名：1,5-(butylimino)-1,5-dideoxy-D-glucitol, N-butyl-deoxynojirimycinCAS RN：72599-27-0分 子 式：C10H21NO4分 子 量：219.28适应症：治疗因葡萄糖酶脑苷脂酶活性降低所引起的型戈谢氏病的药物二、研发信息 （)On 18 October 2000, orphan designation (EU/3/00/006) was granted by the European Commission to Oxford
2、 GlycoSciences (UK) Ltd, United Kingdom, for 1,5-(butylimino)-1,5-dideoxy, D-glucitol for the treatment of Gaucher disease.The sponsorship was transferred to Actelion Registration Limited, United Kingdom, in March 2003.2000年批准用于戈谢病治疗。Gaucher disease（戈谢病）（旧时曾称高雪病）是溶酶体糖脂贮积症中较常见的一种，为常染色体隐性遗传。法国皮肤科医生Gau
3、cher P 1882年首先报道，是因溶酶体内的酸性-葡萄糖苷酶(acid-glucosidase)，又称葡萄糖脑苷脂酶 (glucocerebrosidase，GC)缺陷致病，使葡萄糖脑苷脂贮积在各器官的单核巨噬细胞系统中，形成Gaucher cell（戈谢细胞）。常表现为多系统的脂质沉积，累及骨髓、肝脾、骨骼及神经系统。http:/ On 16 February 2006, orphan designation (EU/3/06/351) was granted by the European Commission to Actelion Registration Ltd, United
4、Kingdom, for miglustat for the treatment of Niemann-Pick disease, type C.2006年批准用于尼曼-匹克氏病C型治疗。尼曼-匹克氏病（Niemann-Pick disease简称NPD）又称鞘磷脂沉积病（sphingomyelin lipidosis），属先天性糖脂代谢性疾病。其特点是全单核巨噬细胞和神经系统有大量的含有神经鞘磷脂的泡沫细胞。较高雪氏病少见。为常染色体隐性遗传，以犹太人发病较多，其发病率高达1/25，000。目前至少有五种类型。 http:/ 国内研究单位：无国外研究机构：MUSC研究发展基金会 ACTELI
5、ON PHARMACEUTICALS LTD国外研究专利统计：【1】 预防和治疗炎性疾病或病症的方法和组合物 申 请 号： 200480038400.6 申 请 日： 2004.12.23 公 开 (公告) 号： CN1897961 公开(公告)日： 2007.01.17 申请(专利权)人： MUSC研究发展基金会 地 址： 美国南卡罗来纳州 发 明 (设计)人： I辛格 国 际 申 请： 2004-12-23 PCT/US2004/043432 国 际 公 布： 2005-07-14 WO2005/063275 英 进入国家日期： 2006.06.22 本发明涉及治疗或预防患者炎性疾病或病症
6、的方法和组合物，包括给予患者治疗有效量的包含谷胱甘肽供体、5-氨基4-咪唑羧酰胺核糖核苷酸(AICAR)、3-羟基-3-甲基戊二酸单酰-辅酶A(HMG-CoA)还原酶抑制剂、D-苏-1-苯基-2-癸酰基氨基-3-吗啉代-1-丙醇盐酸盐(D-PDMP)和/或1，5-(丁基亚氨基)-1，5-二脱氧-D-山梨醇 (Miglustat)或它们的衍生物的组合物。 【2】 STABLE PHARMACEUTICAL COMPOSITIONS Inventor(s): ABIAN OLGA ES; ALFONSO PILAR ES; GIRALDO PILAR ES; POCOVI MIGUEL ES; S
7、ANCHO JAVIER ES + (ABIAN, OLGA, ; ALFONSO, PILAR, ; GIRALDO, PILAR, ; POCOVI, MIGUEL, ; SANCHO, JAVIER) Applicant(s): ACTELION PHARMACEUTICALS LTD CH; Application number: WO2011IB52864 20110629 The invention relates to stable pharmaceutical compositions comprising a human ss-glucocerebrosidase or an
8、 analogue thereof and miglustat.三、注册情况欧盟制剂Gaucher Disease制剂名称销售公司批准日期活性成分规格剂型原料工厂ZAVESCAActelion Registration Ltd20/11/2002MIGLUSTAT100mg CapsuleActelion Pharmaceuticals Deutschland GmbH 德国18/10/2000 批准用于Treatment of Gaucher disease 戈谢病16/02/2006 批准用于Treatment of Niemann-Pick disease, type C 尼曼-匹克氏病
9、美国制剂注册：原料和制剂专利到期日 2013/06/11 制剂名称注册公司批准日期活性成分规格剂型状态ZAVESCAACTELION PHARMS LTDJuly 31, 2003MIGLUSTAT100mg CapsulePrescription中国制剂申报受理号药品名称申请类型企业名称办理状态状态开始日期JXHL1100248美格鲁特胶囊进口爱可泰隆医药技术（上海）在审评 2011-7-20结论：中国还未上市，正在进行进口注册，国内无申报。4、 市场销售额美格鲁特制剂ZAVESCA每季度销售额约20百万瑞士法郎，呈上升趋势。http:/ Actelion全部产品销售统计：5、 结论美格鲁特适应症主要用于欧洲犹太人的罕见病，所以销售额不是很大。