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1、1,内容,一、问题的提出 二、经济学评价的基本概念与方法 三、经济学评价举例 四、临床经济学评价研究质量标准,2,3、完整和不完整经济学评价比较,3,4、常用经济学分析类型,4,三、临床经济学评价举例,58岁女性 身高1.56m，体重65k。BMI=26.7 主诉“口渴、多饮、多尿、乏力半年，加重1月”。 体格检查未见异常 空腹血糖7.8mmol/L，口服糖耐量试验结果显示空腹血糖7.5mmol/L，餐后两小时血糖12.3mmol/L。 血压、血脂正常，血尿常规、肝肾功、心电图、肝胆脾双肾B超未见异常 诊断为2型糖尿病,5,治疗流程,“中国糖尿病防治指南” 2005,6,二甲双胍,2005年

2、国际糖尿病联盟（IDF）发布了2型糖尿病全球指南 EASD/ADA共同发布的2型糖尿病治疗新共识 推荐 二甲双胍是众多口服降糖药物中的一线用药 把二甲双胍的使用时间进一步提前，建议新确诊糖尿病患者在采取生活方式干预的同时应用二甲双胍 联合用药时，只要患者能够耐受，联合治疗的方案都应包括二甲双胍,7,二甲双胍优势：,降糖作用明显 Cochrane review、英国前瞻性糖尿病研究（UKPDS） 减少心血管并发症 Cochrane review、UKPDS研究、Presto研究 控制体重 UKPDS研究、Cochrane review 改善胰岛素的敏感性 UKPDS研究、DPP研究、Cochra

3、ne review 安全性好 常见不良反应为胃肠道反应 乳酸酸中毒罕见（1/100000） 单用不会导致低血糖发生 尚无提高心衰发生率的报道,8,1、提出问题，并转化为科学问题,1）提出问题 指南推荐的二甲双胍强化血糖控制的治疗效果和长期服用的安全性和经济性,9,2）转化为科学问题PICO,10,2、检索证据,NHS EED和PubMed中检索式及检索结果,11,3、证据分析与评价,例：Cost-utility analysis of intensive blood glucose control with metformin versus usual care in overweight t

4、ype 2 diabetes mellitus patients in Beijing, PR China. Sources: Xie X, Vondeling H. Value in Health. 2008;11(Supplement 1):S23-S32,背景,Disease burden of DM About 20 million diabetes patients in China 50 million in 2025 UKPDS 34 and UKPDS 51 intensiveblood glucose control with metformin is cost-saving

5、 increases life expectancy in overweight type 2 diabetic patients in UK To examines the generalizability of the UKPDS findings to China.,12,13,研究目的：,To evaluate the cost-effectiveness of intensive blood glucose control with metformin for the treatment of overweight patients with Type 2 diabetes.,研究对

6、象,Newly diagnosed with type 2 diabetes, 25 to 65 years old overweight (120% of ideal bodyweight), FPG: 6.0 -15 mmol/l without symptoms of hyperglycaemia no any long-term complications,14,血糖控制目标,usual care policy： FPG15 m mol/l (6.115.0 m mol/l) avoiding symptoms of hyperglycaemia. Intensive treatmen

7、t policy with metformin: near-normal FPG (i.e., 6.0 m mol/l),15,研究方法：,Analytical approach A Markov model was used to incorporate the cost and effectiveness. Ten health states considered in the model: 1 well state, 7 complication states 1 severe complication state death Cycle length: 1 year Time hori

8、zon: 11 years,16,17,研究设计： A Markov model,suffering two or more long-term complications,not suffering from any long-term complications,die from any cause,A: nonfatal MI B: heart failure C: angina D: nonfatal stroke E: amputation F: renal failure G: blind in one eye,测量指标,Utilities of Health States QAL

9、Ys from UKPDS 62 Utilities of “Complication F: renal failure” and “Severe Complications” from expert estimates Willingness to Pay for a QALY Gained WHO：one year of healthy life three times the annual earnings per capita 2005 GDP per capita in Beijing：44,969 RMB A QALYgained in China 134.9 K RMB,18,C

10、osts,health-care perspective： health-care costs Total costs transition (or event) costs of certain complications state (or annual) costs in different states,19,20,评价临床经济学研究证据真实性的原则,是否是一个完善的经济学分析？ 是否陈述了经济学分析的角度？ 是否有足够的证据证实干预措施的效果？ 是否准确测量了所有相关的成本和结果？ 经济学分析类型是否合适？ Straus等 循证医学(第三版),21,经济学研究证据的真实性评价,1）是

11、否是一个完善的经济学分析 ： 是否考察了干预的成本及结果两方面 是否比较了所有相关的临床措施：至少两种或两种以上的医疗措施，是否考虑到最合理的备选方案 是否全面描述了所要比较的方案,22,研究目的/研究问题,Objective： To evaluate the cost-effectiveness of intensive blood glucose control with metformin for the treatment of overweight patients with Type 2 diabetes. P： Newly diagnosed with type 2 diabet

12、es, 25 to 65 years old, overweight (120% of ideal bodyweight) FPG: 6.0 15 m mol/l without symptoms of hyperglycaemia when following a diet not have any long-term complications I： intensive blood glucose control with metformin aimed at obtaining near-normal FPG (i.e., 6.0 m mol/l) C： usual care:每3个月一

13、次的临床门诊饮食建议 (UKPDS 34) aimed at maintaining FPG below 15 m mol/l (6.115.0 m mol/l) O： Cost-effectiveness,23,2）是否阐明经济学分析的角度,perspective of a health care system 考虑了二甲双胍强化治疗与以饮食控制为主的常规治疗的直接医疗成本和效用,24,3）是否证实了干预措施的效果?,是否通过随机对照试验来确认效果? 还是通过临床试验的系统评价或meta分析证实？ 还是利用观察性数据或假设？ 结果是否有潜在的偏倚？,25,效果数据来源：,The effect

14、iveness data： 发表的系列英国前瞻性糖尿病研究（如UKPDS 34和UKPDS 62） 各个健康状态之间的转化概率（transition probability）和各个并发症发生的风险比（risk ratio）主要来自专家意见。 无系统评价证据 未报告所用效果数据文献的检索方法和具体纳入排除标准和临床试验的研究设计及质量，可能存在部分偏倚 是否适合中国情况？,26,QALYs,不同健康状态的效用值主要来自文献（如UKPDS 62研究） “并发症F：肾衰”和“严重并发症”状态的效用值来自专家估计。 效用采用3%进行贴现 未报告具体的文献检索方法和纳入排除标准等 中国（包括研究地北京）

15、和英国在人口学特征和政治、经济、文化等方面可能存在差异，导致可能英国数据不是对中国情况最恰当的模拟，而带来偏倚,27,4）成本和结果的识别与测量是否恰当？ 分析时各方案中是否包括了有关成本和结果的所有重要信息? 成本和结果是否采用了合适的度量单位来测量？ 成本和结果的赋值是否可信？ 成本和结果是否据不同的时间作了校正？折现率是否合理？,28,成本数据收集：,The costs：仅考虑了直接医疗成本 糖尿病常规管理成本（如咨询、教育、医生访视、血糖监测、生化指标检测、尿常规、糖尿病足和眼科检查等成本） 药物成本 并发症转换成本（从一种健康状态转化到另一种健康状态的成本） 某种健康状态（包括并发症

16、状态）的治疗成本 未考虑不良事件成本，作者提及是因为该项成本可能仅为总成本的很小一部分。 多数成本数据来自专家意见，部分来自发表文献 成本贴现率为3%。 该研究考虑的卫生服务相关成本较为全面，但主要的成本数据都来自专家估计，且仅通过8个北京专家的面对面访谈或电话访谈获得数据，可能会影响专家估计数据的可靠性。,29,成本,Costs of General Diabetes Management (RMB),30,Costs (RMB) of drugs and induced costs in the two treatment arms,* Based on weighed market sh

17、are, and a daily dose of 1500 mg or 2550 mg,31,Transition (event) cost (RMB) of complications,32,State (annual) costs (RMB) of complications,33,效果,State utility values based on UKPDS 62*,34,折现：,we discounted both future costs and QALYs by 3% per year to reflect the higher value of spending a dollar

18、now as opposed to a year from now,35,5）经济学分析类型是否合适？,Incremental Cost-utility analysis 采用了马可夫模型（Markov model）进行经济学分析 模型以1年为周期，分析了11年和整个生命周期里2型糖尿病超重患者采用二甲双胍强化治疗和以饮食控制为主的常规治疗的成本效用 假设以北京市人均GDP的3倍作为是否具有成本效果的阈值,36,真实性评价小结,采用了马可夫模型（Markov model） 从卫生服务系统角度评价了二甲双胍强化治疗与以饮食控制为主的常规资料比较的增量成本效用 该研究依据英国UKPDS 34研究进

19、行，未详细陈述其干预措施的具体实施方法，干预效果数据主要来自发表的系列英国前瞻性糖尿病研究 仅考虑了直接医疗成本，且较为全面；由于主要成本数据来自专家估计，且该专家法存在局限，可能会影响数据的可靠性。 该经济学评价采用了恰当的成本效用分析。 该经济学分析总体而言质量较好，但由于效果数据主要来自英国，由于研究人群和两国临床实践的差异，可能不是最佳的效果数据来源；同时成本数据主要来自专家估计，可能会带来偏倚,37,证据结果是什么? (证据的临床重要性),增量成本效果是多少？ 各亚组的增量成本效果有无不同？ 不确定因素对研究结果影响的大小？,38,二甲双胍强化治疗与常规治疗的增量分析结果,39,成本

20、效果可接受曲线,假设以2005年四川GDP（8 465元）为例，则该阈值为2.54万元，该强化治疗措施具有更优成本效果的概率约为55%,40,敏感性分析结果,41,如何将经济学证据结果用于自己的病人,Patients Interventions Resource use,42,四、判断临床经济学评价研究质量的标准,1. 提出问题 一个恰当、很具体地定义的问题 研究是否考察了干预项目的成本及结果两方面? 是否涉及不同方案的比较? 是否明确陈述了分析的角度? 2. 是否全面描述了要相互比较的方案 如时间、地点、对象、方法等 是否有重要的方案遗漏? 是否需要考虑空白对照?,所用方法是否适当和结果是否

21、有效、合乎逻辑?,43,3. 是否证实了干预项目的效果? 是否通过随机对照的临床试验来确认效果? 效果是通过综述临床试验而证实的吗？ 是否利用观测数据或假设？结果是否有潜在的偏倚？ 各方案中是否包括了有关成本和结果的所有重要信息? 5. 成本和结果是否以合适的度量单位来测量？ 6. 成本和结果的赋值是否可信？ 7. 成本和结果是否按不同的时间作了校正？折现率是否合理？ 8. 对方案的成本和结果是否做了增量分析？,44,9. 在估计成本和结果时是否考虑到不确定性？ 数据是否有不确定性？ 若做灵敏度分析，关键参数的取值范围是否合理？ 研究结果对取值变化是否敏感？ 10. 给出的研究结果和讨论是否包

22、含了研究结果使用者所关心的所有问题？ 分析结论是否基于某个总体指标或成本效果比而得出？ 研究结果是否与别人的类似研究做了比较？做比较时是否考虑了方法学上的潜在差异？ 是否讨论了研究结果的普适性问题？ 是否考虑了其他影响决策得重要因素（如成本、结果的分布，伦理学问题等） 是否讨论了研究结果的实施或应用及限制？,45,参考文献：,胡善联主编.卫生经济学.复旦大学出版社.上海，2003 毛正中，胡德伟主编.卫生经济学.中国统计出版社.北京，2004.10 Drummond MF, Sculpher MJ, Torrance GW, OBrien BJ, Stoddart GL. Methods for the economic evaluation of health care programmes. Third edition: Oxford: Oxford University Press; 2005.,谢谢！,