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1、疾病预后研究,第一节 影响疾病预后的因素,一、预后的概述,2019/10/19,2,（一）预后的概念 预后(prognosis) 是指预测某种疾病发生之后可能出现的各种结局及其频率。实际上，是指疾病发病后的临床实际进程和转归状况，是对疾病病程发展为各种不同的后果和结局，包括好转、痊愈、复发、恶化、伤残、并发症和死亡等疾病结局的概率预测。,预后研究方面的问题：,1.疾病会发生什么样的结果？ 2.发生这样结果的可能性（概率）有多大？ 3.这样的结果什么时间发生？ 4.这样的结果受哪些因素影响？,2019/10/19,3,（二）研究和评价疾病预后的目的,2019/10/19,4,研究疾病对人类健康的
2、危害性 探索影响疾病预后的重要因素 探索影响预后的生物标志物 研究改善疾病预后的措施,（三）疾病预后研究的重要性,有助于临床医生了解某种疾病的发展趋势和后果，明确治疗的迫切性，以便作出科学、合理的治疗决策，采取积极防治措施，改善预后。 通过对疾病预后研究，可正确评价某项治疗措施的效果。 有助于患者及其家属了解疾病的发展，依据具体情况选择适宜的治疗方案，取得良好的预后并受益。,2019/10/19,5,二、疾病的自然史,（一）疾病的自然史 (natural history of disease) 疾病自然史是指在不施行任何治疗或干预措施的情况下,疾病从发生、发展到结局的整个过程。,2019/10
3、/19,6,2019/10/19,7,易感期，是指致病因素作用于人体引起有关脏器生物学反应病变（病理生理改变）,病变的脏器受损加重，出现了前期的改变，患者无明显临床症状,病变的脏器损害进一步加重，出现了形态学和功能障碍，发生了典型的症状。,包括四个时期,2019/10/19,8,图1 疾病自然史和三级预防关系示意图,（二） 临床病程 临床病程(clinical course) 即疾病的临床期，是指疾病开始出现症状、体征直到最后结局所经历的全过程。 临床医生可通过采取不同的医疗干预措施来改变其病程。通过采用适当治疗措施，可以改变疾病的发展过程，加速痊愈结局的到来，缩短整个病程。,2019/10/
4、19,9,三、影响预后的因素,（一）预后因素 是指能预测疾病某种（些）结局发生时间与概率，或者能改变结局发生进程与概率的因素。,2019/10/19,10,预后因素包括：,致病因素特征 ：致病因素的致病能力及剂量 疾病特征：疾病类型、严重程度等 患者特征：遗传特征、免疫功能、年龄、性别、心理因素、营养等身体素质 早期诊断和及时治疗：依从性。 疾病标志物： 社会、家庭因素： 其他预后影响因素：医疗保健体系、健康方案等,2019/10/19,11,（二）预后因素与危险因素的区别,1. 危险因素：健康 患病 预后因素：患病 结局 2.发生率不同：危险因素是低概率事件；预后因素相对发生的频率高些。 3
5、.两者所产生的结果不同 ：,2019/10/19,12,（三）危险因素和预后因素之间的关系,作用相似：某种因素既可以是某种疾病的危险因素,又可能与该疾病的预后有关(预后因素)。 作用相反： 某种因素只是某疾病的危险因素,而与疾病的预后关系不大。 某种因素只是某疾病的预后因素,而与该疾病的发生无关 。 。,2019/10/19,13,例：急性心肌梗死的危险因素和预后因素之间的差别,年龄 年龄 男性 女性 吸烟 吸烟 高血压 低血压 胆固醇 梗死部位 糖尿病 室性心律不齐 充血性心力衰竭,健康 急性心梗发作 结局：死亡、恢复、再梗死等。,危险因素,预后因素,2019/10/19,14,举例：急性心
6、肌梗死的危险因素与预后因素,年龄对急性心梗的发生与预后均有关，即随着年龄的增加患病的风险越高，预后也不良；,血压的高低意义与急性心梗的发生与预后正相反，低血压可以减少急性心梗的发生；但若患者已处于急性心梗期间，则血压低则预后较差；,高胆固醇水平是急性心梗发生的危险因素，而与预后无关系；,梗死部位、充血性心衰、窦性心律不齐是影响急性心梗的预后因素。,2019/10/19,15,第二节 疾病预后的设计及研究方法,2019/10/19,16,一、疾病预后的研究方法,1. 队列研究（cohort study）- 最优设计方案。,2.纵向研究（longitudinal study） 属于描述性研究，经过
7、一定时期的随访。 3.随机对照试验（RCT） 随机将患者分配到不同的预后因素。,4. 病例对照研究（case control study）,二、预后研究的步骤,2019/10/19,17,1.提出研究问题,明确目的 2.确定研究方法 3.确定研究对象 4.确定研究因素：明确定义及检测方法 5.确定研究结局 6.确定样本量 7.数据资料的收集及统计分析,（一）研究步骤,（二）疾病预后研究注意事项,2019/10/19,18,1明确规定研究的起始点 2研究对象的来源要有代表性，分组有可比性 3随访与失访：失访率越低越好；要有足够长的随访时间；最好采用盲法进行观察。,第三节 疾病预后研究的分析方法,
8、2019/10/19,19,一、疾病预后的判断指标 1病死率(case-fatality rate) 2治愈率(cure rate) 3缓解率(remission rate) 4复发率(recurrence rate) 5病残率(disability rate) 6反应率（response rate） 7. 功能丧失率(function losing rate) 8生存率(survival rate) 及其相关指标,二、生存分析,生存分析：是分析暴露因素对结局发生的风险及其发生的时间两个变量的影响； 生存分析的内容： 描述生存过程：估计不同观察时间各占的生存率及平均生存时间等 对各样本的生存率
9、进行比较，分析各总体生存过程是否有差别,2019/10/19,20,生存分析常用的方法： 乘积极限法（ product-limit method），又称Kaplan-Meier method 寿命表法 Cox回归模型,2019/10/19,21,1. Kaplan-Meier分析法,用于生存时间为未分组的连续变量的资料分析 该方法属于非参数法，是用乘积极限法估计生存率 它以时间t为横轴，生存率P为纵轴，表示时间与生存率关系的函数曲线, 其生存曲线称Kaplan-Meier曲线 应用：该方法适合于小样本和大样本，可充分利用截尾数据，也不需要对被估计的资料分布做任何假定。随访观察的时间单位越小，估
10、计的精确性越高。,2019/10/19,22,例题8-1教材120页,表8-1教材121页,2.寿命表法,基本原理是先求出患者经干预后不同阶段的生存概率，然后依据概率乘法定理将逐年生存概率相乘，即可求出一定年限的生存率。 应用：寿命表法适用于大样本或者无法准确得知研究结果出现时间的资料；还可用于复发等定期随访计数资料指标的分析比较。,2019/10/19,23,例题8-3教材121页,表8-2教材122页,2019/10/19,24,应用：可用来比较两个或多个生存率。 基本思想：检验分析实际死亡数与理论死亡数之间的差别意义大小。 步骤：教材123页例题，表8-3 资料统一按生存时间从小到大排序
11、 计算理论数 计算统计量，判断P值 结论,3. Log-rank检验（时序检验）,三、Cox回归分析）,Cox模型是以顺序统计量为基础，对生存时间的分布形式没有严格的要求，它可以允许存在“截尾”（censoring）数据以及随访时间迟早不一、随访时间长短不一及资料失访的数据。还可同时分析众多因素对生存时间的影响。,2019/10/19,25,在Cox模型中，强调某患者生存到t时刻的死亡风险函数hi(t)是基础风险函数h0(t)与预后因素函数f(X)的乘积即:hi(t)=h0(t)exp(1Xi1+2Xi2+pXip)，此式经自然对数转变后为： Ln(hi (t)/h0(t)=1X1+2X2+p
12、Xp。 模型参数为回归系数，其临床意义是，当预后因素Xj每改变一个测量单位时所引起的相对风险度的自然对数改变量。,2019/10/19,26,第四节 预后研究中常见的偏倚 及预后研究的评价原则,一、预后研究中常见的偏倚及其控制 （一）预后研究中常见的偏倚 1.失访偏倚（lost to follow-up） 2.零时刻不当的偏倚 3.集合偏倚(assembly bias) 4.存活队列偏倚 (survival cohorts bias) 5. 迁移偏倚(migration bias) 6. 测量偏倚(measurement bias) 7.混杂偏倚（confounding bias）,2019/
13、10/19,27,（二）偏倚的控制 设计阶段：1.随机化方法(randomization) 2.限制(restriction) 3.配比(matching) 实施阶段：盲法观察减少测量偏倚 分析阶段：1.分层(stratification) 分析 2.多因素分析方法,2019/10/19,28,二、 疾病预后研究的评价原则,1明确疾病预后研究的起止点 2明确疾病预后研究的对象来源 3随访全部纳入研究的患者 4明确研究的客观标准和观察预后的终点 5判断结局应采用盲法 6排除影响预后的其他因素 7预后估计的精确度怎样 8研究结果是实用性和重要性,2019/10/19,29,思考题,研究评价疾病预后的目的和意义是什么？ 何谓预后因素？影响预后的常见因素有哪些？ 进行疾病预后研究设计时就注意哪些问题？ 生存率及相关指标有哪些？ 疾病预后研究中常见的偏倚有哪些？如何控制？ 疾病预后研究评价原则是什么？,2019/10/19,30,Thank You! 欢迎提出问题,共同研讨!,