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1、第六章 遗传与人类健康 第三节 基因治疗和人类基因组计划 传统的治疗疾病的方法有药物治疗和手术治疗。 如：糖尿病患者的病症是尿糖、多饮、多食、多尿。病因 是胰岛细胞病变，导致胰岛素分泌量下降，使血糖上升。 该病的早期治疗方案是： 那么有没有那么有没有最根本、最彻底最根本、最彻底的治疗办法呢？的治疗办法呢？ 3. 3.几年前，科学家将人体内控制合成胰岛素的基因成功地导几年前，科学家将人体内控制合成胰岛素的基因成功地导 入了一奶牛受精卵内，从而稳定地从乳汁中获得了大量的入了一奶牛受精卵内，从而稳定地从乳汁中获得了大量的 胰岛素。胰岛素。 1.1.利用从动物中提取出来的胰岛素治疗利用从动物中提取出来
2、的胰岛素治疗 2.2.直接从人体血清中提取直接从人体血清中提取 （费用昂贵，产量少）（费用昂贵，产量少） （因为是动物体内的，效果不是很理想）（因为是动物体内的，效果不是很理想） （应用了基因工程原理，但是病人还是必（应用了基因工程原理，但是病人还是必 须定时注射胰岛素，属于药物治疗）须定时注射胰岛素，属于药物治疗） 有人把正常胰岛素基因转入胰岛细胞中，使有人把正常胰岛素基因转入胰岛细胞中，使 细胞恢复合成胰岛素的能力，即进行细胞恢复合成胰岛素的能力，即进行基因治疗基因治疗。 一、基因治疗及策略一、基因治疗及策略 1.1.概念：概念： 为细胞为细胞补上丢失的基因补上丢失的基因或或改变病变的基因
3、改变病变的基因， 以达到治疗遗传病的目的。以达到治疗遗传病的目的。 严重综合免疫缺陷症（严重综合免疫缺陷症（SCID） 气泡儿童气泡儿童 所谓“气泡儿童”，是指那些一生下来就患有先天性SCID 的儿童。该免疫缺陷症表现为T细胞和B细胞的严重免疫缺陷， 如不治疗，婴儿会在出生后一年内，由于严重和反复的感染 而夭折。 SCID常规疗法是进行骨髓移植，但是它的配型很困难；而 且如果捐献者患有感染性的单核细胞增多症，会导致病人产 生淋巴瘤。 “气泡儿童”往往需要在无菌、消毒的隔离环境中才能生 存下来。 SCID病的病因： 患者体细胞中的腺苷脱氨酶基因缺失，使细胞中不能合成腺苷 脱氨酶（ADA）。 AD
4、A在淋巴细胞中最多，ADA缺乏导致脱氧腺苷和脱氧三磷酸 腺苷蓄积在细胞内，特别是淋巴细胞内。这两种代谢产物对淋 巴细胞具有毒性，它们能抑制核糖核苷酸还原酶活性而阻碍 DNA合成，使淋巴细胞不能正常繁殖，从而使患者缺乏正常的 免疫功能。 腺苷肌苷脱氧腺苷脱氧肌苷 ADA ADA 1990年第一例基因治疗临床试验获得成功: 具体方法： 将腺苷脱氨酶（ADA）基因转移到SCID病人的T淋巴 细胞中，然后把转基因细胞回输到病人体内。 克隆得到正常克隆得到正常ADA基因基因 以病毒以病毒DNA为载体，将为载体，将 ADA基因带到基因带到T细胞细胞 ADA基因整合到基因整合到T细胞的细胞的 染色体上染色体
5、上 正常正常T细胞回注到病人体内细胞回注到病人体内 效果： 3年后，病人50%的T淋巴细胞能产生ADA，大大减轻 了症状，使患者开始了正常人的生活。 改变病变基因的方法改变病变基因的方法 先找到致病基因 诱发其突变产生正常基因 借助载体，把正常基因放回到病人身体内去 进入体内的正常基因应正常表达 选择治疗基因选择治疗基因 与载体结合与载体结合 将基因转入患者体内将基因转入患者体内 治疗基因的表达治疗基因的表达 改变病变基因的改变病变基因的步骤：步骤： 从患者获取适当的细胞，体 外培养。 将治疗基因体外导入细胞。 筛选、增生表达治疗基因的 细胞。 将细胞送回患者体内。 1985年,美国科学家首先
6、提出 1990年10月正式启动 2001年公开发表工作草图 2003年圆满完成测序任务 1.过程：过程： 中国承担了中国承担了1%的测序任务，即的测序任务，即3号染色体上号染色体上 的的3000万个碱基对。万个碱基对。2000年年4月提前完成。月提前完成。 美国，英国，德国，日本，法国，中国（美国，英国，德国，日本，法国，中国（1999 年年9月，月，1） 二、人类基因组计划二、人类基因组计划 测定人类基因组的全部核苷酸（或者说碱基）的序列， 解读其中包含的遗传信息。 2.目的：目的： 人类基因组测序人类基因组测序,需测定人的需测定人的 条染色体的条染色体的DNA的碱的碱 基序列。基序列。 2
7、4 果蝇基因组测序果蝇基因组测序,需测定人的需测定人的 条染色体的条染色体的DNA的碱的碱 基序列。基序列。 5 水稻雌雄同体，没有性别，更没有性染色体。水稻雌雄同体，没有性别，更没有性染色体。 基因组研究基因组研究12条就够了条就够了 二倍体水稻有24条染色体，若进行基因组研 究，需要研究几条？ 人类基因组由31.6亿个碱基对组成，已发现的 基因约3-3.5万个。 3.结果：结果： 所有的进展、所有的数据、所有的实验资源应随时 公布于众，让全世界所有国家免费享用 4.意义： 15年 5.应用价值： 追踪疾病基因 估计遗传风险 用于优生优育 建立个体DNA档案 用于基因治疗 基因诊断“基因探针
8、” 基因探针，是一段带有检测标记， 且顺序已知的，与目的基因互补的核 酸序列(DNA或RNA)。 基因探针通过分子杂交与目的基因 结合，产生杂交信号，能从浩翰的基 因组中把目的基因显示出来。 讨论:谁有权利知道基因检测的结果? 1.个人知道自己的基因检测结果有什么价值？ 可以判定自己的身体健康状况，可以避免与环境因素有 关的遗传病发病，根据基因信息养成适合自己的生活 习惯等等。 2.保险公司、企业雇主为什么想获得他人的基因信息？ 如果雇员的基因信息表明健康状况有问题，可以拒聘； 保险公司了解了个人的基因信息，可以根据被保险人 不同的情况收取相应的保险费。 1、基因治疗是指（ ） A.把健康的外源基因导入有基因缺陷的细胞中，达 到治疗疾病的目的 B.对有缺陷的细胞进行修复，从而使其恢复正常， 从而达到治疗疾病的目的 C.运用人工诱变的方法，使有基因缺陷的细胞发生 基因突变，从而恢复正常 D.运用基因工程技术，把有缺陷的基因切除，从而 达到治疗疾病的目的 练练 习习 A 2、半乳糖血症病人由于细胞内不能合成1-磷酸半乳糖 尿苷酰转移酶，从而导致体内半乳糖积累引起肝脏等功 能变损。美国的一位科学家用带有半乳糖苷酶基因的噬 菌体侵染患者的离体组织细胞，结果发现这些组织细胞 能够利用半乳糖了，这种治疗疾病的方法称为：（ ） A.免疫治疗 B.化学治疗 C.基因治疗 D.药物治疗 C