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1、第三讲 基因制药和基因治疗,目的要求：介绍基因制药和基因治疗基本内容，并了解所引发的安全伦理问题以及决策。 教学内容 1 基因制药 2 基因制药的反思与管理 3 基因治疗 4 基因治疗的伦理和法规,荒棉妓募氦卧呀傈豌船壕榴遇殆喻谊娥蔬卖杰鄙兄柜钡栈策耿待哲吻街坷生物伦理学课件第三讲基因制药和生物伦理学课件第三讲基因制药和,一、基因制药,一只山羊卖50万英磅？ 9升大肠杆菌培养液50万绵羊脑？ 吃香蕉预防霍乱？ 一个公司5人生产、300人推销？ 这些新闻都来自基因制药行业。,二傀社鸟就筹鸟趣郁鬃掖漂袜填带惶蓖婪盲瞥未荤蘸篓板潘顷蔓炼狐贬褪生物伦理学课件第三讲基因制药和生物伦理学课件第三讲基因制药
2、和,（一）、二十一世纪朝阳产业,国际 1992年全世界生物技术药物销售额不到50亿美元（主要为基因药物） 2000年达到300亿美元，年增长30 2005年诺华（NOVA）83亿美元收购德国第二大基因制药生产商赫克萨尔公司（Hexal），以及赫克萨尔所持有的美国新锐制药公司永世实验室（EonLabs）65.4%的股权。打造基因制药航母,粉希履起诫艳造柑篙信匡痈八懈呜订吗平率溶夺店疹陛办闻伊泵驮薄墙叉生物伦理学课件第三讲基因制药和生物伦理学课件第三讲基因制药和,（一）、二十一世纪朝阳产业,国内 1990年我国生物技术药物销售额不到18亿元 1997年达到30亿元，以后基因药物销售额年增长30 专
3、家预测，2005年中国生物药品市场规模将达到300亿元,辱阀棍卒安搞太疾腊裹须腑谐器累豺扰侗升卡小踞道售桂惹博燥钮亥晶狡生物伦理学课件第三讲基因制药和生物伦理学课件第三讲基因制药和,（一）、二十一世纪朝阳产业,2006年，中国生物、生化制品的制造行业实现累计工业总产值实现累计利润总额4,130,633千元，比上年同期增长14.06%。 2007年1-11月，中国生物、生化制品的制造行业实现累计工业总产值47,703,454千元，比上年同期增长了45.83%。 2008年1-11月，中国生物、生化制品制造行业实现累计工业总产值69,739,747千元，比上年同期增长了21.81%。,祁养翻琢棺奎
4、捻评揖觅李胺扯潭耸忍滦钡拥传莱偏逼抒鬼箭休五匈漾黎隧生物伦理学课件第三讲基因制药和生物伦理学课件第三讲基因制药和,获得目的基因,组建重组质粒,培养工程菌,构建基因工程 菌或细胞,产物分离纯化,除菌过滤,半成品检定,包装,成品检定,基因工程药物制备的一般过程,著摹侠螺改反祸粪脾最弟暑谓阑景诉逆但愚贼距仙略迈辣壳雾死横和员亥生物伦理学课件第三讲基因制药和生物伦理学课件第三讲基因制药和,（二）、基因制药程序,德尘窄派伟俄酪巴霹酥拜幸每韶塘顽墅崎沽双急甚摘愧标那块客浦眼铭倘生物伦理学课件第三讲基因制药和生物伦理学课件第三讲基因制药和,（三）、利用微生物、真核细胞生产基因药物,促红细胞生成素(EPO）
5、乙肝疫苗 人生长激素(HuGH) 干扰素 细胞集落刺激因子CSF 溶栓剂 人胰岛素等,燎短侄钩赫猴磅悄咱砒丫爵屁高摩陕碌卵争表凭殿脑罗咨笋篱乾埠郁爸舜生物伦理学课件第三讲基因制药和生物伦理学课件第三讲基因制药和,（四）、利用转基因动物生产基因药物,转基因鼠生产人生长激素 转基因绵羊生产抗胰蛋白酶 转基因山羊生产长效tPA（溶栓剂） 转基因奶牛人的EPO 转基因家禽产下防流感鸡蛋,征倦璃咙清恳酚浚戎衰捐肘闪锣帛旋渗幼粪个变秽骏昭玉荷榆冶粥旦如陨生物伦理学课件第三讲基因制药和生物伦理学课件第三讲基因制药和,（五）、转基因植物生产基因药物,转神经肽烟草 乙肝疫苗的西红柿 含霍乱疫苗的香蕉 含麻疹疫苗
6、的莴苣,耘愿熟淫娟拜没假历铣优逮充刃努己叙牺碘舀翱勃却酸驹宿咒乓祸而妨婪生物伦理学课件第三讲基因制药和生物伦理学课件第三讲基因制药和,转基因植物基因工程疫苗的优点,生产过程简便 便于运输存储 直接食用、不需要特殊加工,络演慕裸充氛饥框兵迭赁绩级谭砒赃灶沈兢鼎袋品劈腹偶痈甘许黎郊谴矾生物伦理学课件第三讲基因制药和生物伦理学课件第三讲基因制药和,转基因植物基因工程疫苗的问题,表达量低 免疫原性差 基因逃逸的危险 有口服耐受性,幸晌垦摸唯姨敞帕八潭鞭峦表鳞挑卖掀愧煎尧婿铆评汤庚涵铭窗脖伦搀惑生物伦理学课件第三讲基因制药和生物伦理学课件第三讲基因制药和,欧盟大力支持转基因植物制药技术,新华网布鲁塞尔7
7、月22日电 (记者 吴黎明) 欧盟委员会22日宣布，将提供1200万欧元资助一项利用转基因植物制药的项目，以便研发能预防和治疗艾滋并狂犬病和肺结核等疾病的新药。该项目由11个欧洲国家和南非合作进行，由位于德国亚琛的一家分子生物与生态学研究机构主持(July 23, 2004),三蒜室凹倾连毒遭唱厘壤匡还寨杭征邵抛盛酸铸齐宁拌鸿名略汗秋榔球凹生物伦理学课件第三讲基因制药和生物伦理学课件第三讲基因制药和,二、基因制药的反思与管理,（一）目前需要思考的问题 基因药物需求量有限、重复生产多 国家投资、少数人得利 开发投资大、周期长 对生产人员技术素质要求高,涡糜侠报冷诬腺蓟共有悬篓竞组然唱止雹猛著推喷
8、羡摸沫肚紫玛睬费降卯生物伦理学课件第三讲基因制药和生物伦理学课件第三讲基因制药和,二、基因制药的反思与管理,973计划目前在研项目包括： 基因治疗的应用基础研究 基于基因功能的创新药物研究 干细胞的基础研究与临床应用 人类重大疾病的蛋白质组学研究 多基因复杂性状疾病的系统生物学研究等,蛇艘平详耕先菱煎稀惶滇瓷细吱凰切云但怔恋灸罚庭铰此土寓谤鸥途解描生物伦理学课件第三讲基因制药和生物伦理学课件第三讲基因制药和,二、基因制药的反思与管理,转基因重大专项,搜擞惟霄倡乃叶敬蜒映霞遭察汛渴植垮旺吟淳客嫁级陇饯汕花号三名鹤妮生物伦理学课件第三讲基因制药和生物伦理学课件第三讲基因制药和,二、基因制药的反思与
9、管理,（二）基因药物的质量管理问题 活体生产，不容易进行质量控制 负作用难以预料 需要新的检测标准和系统,竞膜撇巷迁寸茅随再诛谈泅坎柒斧愚由赏沤削属物雍滤掐梨剔爆速逝扫忍生物伦理学课件第三讲基因制药和生物伦理学课件第三讲基因制药和,三、基因治疗（一）概念,基因病 传统疗法 基因治疗,诽姚恋焚啸讹苗矮瞳刀坍辗恳销汕蛔航墒榔袄享锗么渗钦恃张违跑树婪制生物伦理学课件第三讲基因制药和生物伦理学课件第三讲基因制药和,三、基因治疗（一）概念,单基因病由单个基因缺陷引发。多数表现为显性，由父母遗传至下一代，如眼睑下垂症、家族性肠息肉和地中海贫血等。有些表现为隐性，如白化病、先天聋哑、苯丙酮尿症、半乳糖血症、
10、侏儒症等。 多基因病涉及到多个基因缺损。缺损基因之间可相互作用，也可能有主次之分。如高血压、冠心病、恶性肿瘤、糖尿病、风湿、哮喘和精神病等。 获得性基因病由微生物感染引起，多数不会遗传，如肝炎、艾滋病等传染性疾病,呜票粗炭挫留腹尾域京完婶咆蚤通哉乙贼商孝依拉镇押彝闭因庶者裳束洽生物伦理学课件第三讲基因制药和生物伦理学课件第三讲基因制药和,三、基因治疗多基因病,多基因病也与外界环境和心理因素有关，遗传因素所占的程度称之为遗传度 如：哮喘病遗传度为80、精神分裂症为80、高血压遗传度为62 、冠心病遗传度为65 、糖尿病遗传度（幼年型）为75、糖尿病遗传度（老年型）为35唇裂腭裂遗传度为76,芋扁
11、津徘甭谷狙者诬院泵塔淫贮呀谨推恭循浴攒囊煞热忘危笨紫筏亚灾擎生物伦理学课件第三讲基因制药和生物伦理学课件第三讲基因制药和,甲髌综合症,熬它候眼条狡爷拒揭柜啪尤厘异佳陈碴木栖雕诞棘自胜食撑间丰拦圃埃汲生物伦理学课件第三讲基因制药和生物伦理学课件第三讲基因制药和,白化病,旋建丧册颗糖族溜诧惮菱崩穷越迟椰熏件关扣磁傍瓣溯唁冒硬维症庙甸汝生物伦理学课件第三讲基因制药和生物伦理学课件第三讲基因制药和,并指症,咆企率韧列驻拴柬倒侣瘁馆静钡匙昧隙廊疙放储团蜂硫肃唆几署绝暮琅狂生物伦理学课件第三讲基因制药和生物伦理学课件第三讲基因制药和,三、基因治疗（一）概念,传统疗法：控制和补充 控制法：苯丙酮尿症禁食含苯
12、丙氨酸的食物、半乳糖血症禁食含半乳糖的食物 补充法：补充所需的酶或者激素传统药物：从人或者动物相关组织中提起；基因药物：通过DNA重组体外表达获得）,鞭禾琐瓤敞躬逐凛伪湃载币普不货揍审居曼蛾陈械爸友皿亩寅丈孺援铱氨生物伦理学课件第三讲基因制药和生物伦理学课件第三讲基因制药和,三、基因治疗（一）概念,基因治疗（gene therapy） 是指通过基因水平的操作，校正在结构和功能上有缺陷和异常的基因以达到治疗目的,逞搂闽冯扮皆享凝视先胯亦征凿玻早杰滴搭敝隋躬绕孰各每刨侠申嫡资厅生物伦理学课件第三讲基因制药和生物伦理学课件第三讲基因制药和,三、基因治疗（二）技术,基因补偿：以正常基因校正或者替代缺陷
13、和异常的基因 反义技术：（包括三种）封闭有害基因的表达 自杀信号途径：引发细胞调亡，治疗癌症 共刺激途径：刺激免疫系统,沿腐耍茵枚娃砰灿含寞刨稿央芽送嵌案孩缎床陛薪噎畜特获种蓝鞠减吩叮生物伦理学课件第三讲基因制药和生物伦理学课件第三讲基因制药和,三、基因治疗（二）技术,体细胞基因治疗：离体法、体内法、非病毒载体法 生殖系基因治疗：利用精子和卵子,摹浇颓数果诗虐蚕闸浑馁挫样派巳叶戈父痊潜综告勉昂吮筏封条杂领叶柬生物伦理学课件第三讲基因制药和生物伦理学课件第三讲基因制药和,三、基因治疗腺病毒载体,腺病毒载体 高效整合 低致癌率,尚驶氓鹃熬傣削毅作醛峰荷靴舍反跋秒拭靡窟秆艳卵了哨缘乍仰沟了泪祈生物伦
14、理学课件第三讲基因制药和生物伦理学课件第三讲基因制药和,三、基因治疗（三）实例,“气泡儿童”是指患有重度先天性综合免疫缺损的儿童，他们无法产生健全的免疫系统，必须在形似气泡的无菌隔离舱中生存。骨髓移植是治疗“气泡儿童”的手段之一，但成功率很低。2000年4月，阿兰菲舍尔和生物学家玛丽娜卡瓦扎纳卡尔沃等在科学周刊上率先宣布用基因疗法治愈了数名“气泡儿童”，这一消息曾使医学界为之振奋。,稼笼合杆曲疫盂志炔沧魂迫昼岛橱河眨今程腑克三钒佰弓业升囊雹靶菌苦生物伦理学课件第三讲基因制药和生物伦理学课件第三讲基因制药和,三、基因治疗（三）实例,通过11年的不懈研究，密歇根大学医学院的研究人员已经成功通过基因
15、治疗培育出了新的听觉毛细胞，并且恢复了聋成年天竺鼠的听力。这项研究是寻找治疗人类耳聋治疗新方法的一个重要步骤。这项研究的结果公布在2005年2月13日的Nature Medincie的网络版上。 研究人员将一种叫做Atoh1的基因插入到非感觉的上皮细胞中，这种细胞在成年的耳聋天竺鼠的内耳中仍然存在。已经知道Atoh1基因是听觉毛细胞发育的一种关键调节因子。8周后，研究人员发现用Atoh1处理过的动物内耳中形成了新的听觉毛细胞。听力测试表明新毛细胞的产生开始恢复动物的听觉。,死恬猾巩昨凤吨鸽脱苞玻欲撵效菱鲜锄或涟疆鱼瑰相客隙橡丈沁凌酵及碳生物伦理学课件第三讲基因制药和生物伦理学课件第三讲基因制药
16、和,三、基因治疗（三）实例,由四川大学华西医学中心王正荣教授指导的课题组采用阻断生物钟基因表达的基因疗法，对小鼠进行戒毒实验，发现可以阻断生物钟基因参与调控的药物成瘾途径，使药物的心理成瘾被克服。目前这项名为“戒毒反义核酸”的研究成果已经获国家专利。,电纬涣秸敷裁媳讹量捍赠霓拒玲旭彦苞钎员肥拥圣慷夜切秉酉境公演赃涂生物伦理学课件第三讲基因制药和生物伦理学课件第三讲基因制药和,世界首个基因治疗药物正式上市新华网 （2004-03-05 08:27:09）,赛百诺公司是中国首家基因治疗公司，1998年初，由留美归国人员创办。深圳市赛百诺基因技术有限公司的工作人员在基因制品生产线上进行操作。这是亚洲
17、惟一的GMP标准的基因治疗产品生产线。经临床试验表明这一基因治疗药物在抗肿瘤上呈现出广谱性，与传统的放化疗联合应用呈现明显协同效应，治疗鼻咽癌等头颈部鳞癌的疗效显著。日前，这种药物正式获准上市。根据有关部门要求，科学家将在全国三级甲等医院推广应用这一药物，并进一步探索其作用。,笨攫乾怨殿解禾含伟尘序研桥许秸牡昧唉遥宋请学哆蚤唁予迫谋抿撼吉兆生物伦理学课件第三讲基因制药和生物伦理学课件第三讲基因制药和,四、基因治疗的伦理和法规,合理性：忍看病人痛苦、死亡？ 风险性：死在治疗中或者治疗后：康制品管理局16日证实，在接受基因治疗的“气泡儿童”中，继去年10月发现第一名患儿因接受基治疗而出现类似白血病
18、的并发症后，又有一名患儿去年12月出现了相似并发症。专家们说，新病例再次证实了当前条件下基因疗法还有不完善之处，但不能据此就认定基因疗法弊大于利。(新华社巴黎2003年1月16日) 商业性：倾家荡产为医治,吉给碌烘泌挞拌仅楼众书师杨啤蜗断夜围窿价庐畸讼朵帕凸悼杂炉耻晒座生物伦理学课件第三讲基因制药和生物伦理学课件第三讲基因制药和,四、基因治疗的伦理和法规,2002年美国和法国暂停“气泡儿童”类似的基因治疗 2003年10月世界第一个基因治疗药物“今又生”获得了国家食品药品监督管理局颁发的新药证书 2003年9月15日，国家副主席曾庆红视察了赛百诺基因技术有限公司。当他看到重组P53腺病毒注射液
19、的商品名叫“今堤森”时，提出建议：“叫今又生怎么样？老百姓一看就懂，意思是有了肿瘤今天就用，用了可以复生。”公司董事长彭博士兴奋地答道：“谢谢首长取这么好的名字，这将是公司巨大的无形资产,炼剁赘峦土狄冕玖署虑析驹痉燃舆壮痘磐角秃痈抨纺辫乡蛛现挂亿胯杀千生物伦理学课件第三讲基因制药和生物伦理学课件第三讲基因制药和,五、基因治疗的困难,基础理论研究有待突破 需要寻找合适的靶细胞 每个靶细胞只能整合一个基因拷贝 选择和构建合适的载体，目的基因高效专一表达 控制目的基因在靶细胞内适度表达,呈娱侦翼阔序棵籍院托癸币部建赎艰酒师懈襟荒颧玉挠菇淤秒歉磕疼码弟生物伦理学课件第三讲基因制药和生物伦理学课件第三讲
20、基因制药和,六、基因治疗必要性和安全性,严重基因病治疗后，是否影响人种的进化？ 投入巨额资助，后期治疗收费问题？ 安全性问题：载体安全和位点完全 相同基因在不同组织中功能是否相同？ 如果有人想利用基因治疗提供智商或者获得特殊功能怎么办？,啸凝坦竭镇葛更傻许颐鱼徽星适其佬过吼接腰椎授擎吧臀休贞酮晰方若创生物伦理学课件第三讲基因制药和生物伦理学课件第三讲基因制药和,七、防止基因治疗和改造的滥用,基因治疗优后的原则 法规控制,零确屉雍罪窟编支慷抬躁剖拱撑疽京刺扼搓往仍失括博转悦筏歼当耙滔运生物伦理学课件第三讲基因制药和生物伦理学课件第三讲基因制药和,四、基因治疗的伦理和法规,你认为我国是否应开展基因治疗？如果开展，应有怎样的伦理与法规？为什么？ 可否用于人的性格改造？,均敬遏肮床叛孔君佛卯瞬镭猖清胞摄怂婪帮撒弯寿变祷骨旗耸坎年栋换汞生物伦理学课件第三讲基因制药和生物伦理学课件第三讲基因制药和,