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1、等效检验与非劣效检验,1,优质材料,主要内容,两样本率的等效检验 两均数的等效检验 非劣效性检验,2,优质材料,一、两样本率的等效检验 (equivalence test),3,优质材料,差异性检验：如例6.1, P，可得出不拒绝H0的统计结论，即尚不能认为两种处理有差别； 等效检验：推断两种处理的效果是否接近或相等。,4,优质材料,思想：两总体率的差值在 (-，)范围内，可 认为等效,确认两种或多种药物治疗效果的差别在临床上可以接受的限度之内,5,优质材料,方法,进行两次单侧u检验 计算两样本率差值的可信区间,6,优质材料,1. u检验,7,优质材料,（1） 建立等效假设，确立检验水准 无效
2、假设 备择假设,8,优质材料,总的检验水准设为，由于需进行两次u检验，因此每次u检验的水准应为单侧/2。,9,优质材料,（2）计算检验统计量,10,优质材料,p1、p2为样本阳性率，n1、n2为样本含量。,11,优质材料,（3） 确定P 值，作出推断结论 若P1/2 且P2/2，同时拒绝H10 和H20，可认为两种方法等效。,12,优质材料,2. 可信区间法,估计两总体率差值的95%可信区间 ， 若该可信区间可完全涵盖于（-,）之中， 即 ，则可认为两种方法等效。,13,优质材料,实例分析 例6.10 为研究国产与进口特布他林注射液对支气管炎(哮喘)和喘息性支气管炎(喘支炎)的平喘效果，临床试
3、验结果见表6.14，问国产与进口的特布他林的疗效是否等价？ （=0.1，=0.05）,14,优质材料,15,优质材料,方法一：假设检验 1) 建立等效假设，确立检验水准 无效假设 备择假设 检验水准,16,优质材料,2）计算检验统计量,本例 国产组 p1=0.9000，n1=200 进口组 p2=0.8647，n2=207,17,优质材料,18,优质材料,3) 确定P值和作出推断结论 因此可同时拒绝H10 和H20 ，故可以认为国产与进口的特布他林的平喘效果等价。,19,优质材料,方法二：可信区间,该可信区间可完全涵盖于（-0.1，0.1）中，因此可认为两药效果等价,20,优质材料,注意事项,
4、1) 等效检验的目的在于推断两总体率 是否等效，须在试验设计时确定检验水准,21,优质材料,2) 两样本率比较的等效检验，两样本率差值的绝对值必须小于等效界值,22,优质材料,3) 等效界值是一个有临床意义的值 对两组率而言，一般建议取15%以下的值，通常最大不超过对照组样本率的20，如上例对照组的样本率为86.47，则最大不超过0.1729=0.86470.2=0.1729,23,优质材料,4) 等效检验的样本含量与一般的假设检 验不同,24,优质材料,二、两均数的等效检验,25,优质材料,1) 建立等效假设，确立检验水准 无效假设 备择假设 检验水准,1. 假设检验法,26,优质材料,2）
5、计算检验统计量,27,优质材料,其中S1、S2为样本方差，n1、n2为样本含量。,28,优质材料,3) 确定P 值，作出推断结论 若P1/2 且P2/2，同时拒绝H10 和H20，可认为两种方法等效。,29,优质材料,2. 可信区间法,计算两样本均数差值的95%可信区间 ，若该可信区间可完全涵盖于（-，）之中，即 ，则可认为两种方法等效。,30,优质材料,例3.12 为评价厄贝沙坦治疗轻、中度高血压病人的临床疗效，以录沙坦为对照。选取轻、中度高血压病人，采用双盲双模拟、随机对照法，治疗4周时的收缩压改变值的均数及标准差列入表3.5中，能否认为两种药物的降压效果等价？,31,优质材料,表3.5
6、厄贝沙坦与氯沙坦的4周降压效果(kPa),专业上确定等效界值为0.67kpa,32,优质材料,1) 建立等效假设，确立检验水准 无效假设 备择假设 检验水准,方法一：假设检验,33,优质材料,2）计算检验统计量,34,优质材料,35,优质材料,3) 确定P值，作出推断结论 因此不能同时拒绝H10 和H20 ，尚不能认为两种药物的降压效果等价。,36,优质材料,方法二：可信区间 该可信区间不能完全涵盖于（-0.67，0.67）中，因此尚不能认为两药等效,37,优质材料,注意事项,1) 从专业角度确定 值 血压0.67kpa 胆固醇0.52mmol/L 白细胞0.5109/L 2) 与差异性检验的
7、检验假设、计算统计量、推断结论均不相同,38,优质材料,3）样本含量的确定 两样本均数比较时,若 ，要求来自两样本含量之比N1:N2=1:k，则样本含量公式为,39,优质材料,特别当k=1，即N1=N2时,40,优质材料,例如：已知1=2=8，k=1， 规定 =12，=15，=0.05， =0.1，则,41,优质材料,三、非劣效性检验,思想：两总体率的差值在 (-， )范围内，可 认为非劣效,试验药的治疗效果在临床上不劣于对照药,42,优质材料,1. 统计推断方法,假设检验法 可信区间法,43,优质材料,假设检验法,44,优质材料,可信区间法,若（CL，）涵盖于（-，）范围内，判断为非劣效,4
8、5,优质材料,例 某研究为探讨甲药治疗呼吸道细菌感染的疗效是否不比阳性对照药（乙药）差，进行随机、对照试验。将280例呼吸道细菌感染患者随机分到试验组（140例）和对照组（140例），试验组使用甲药，对照组使用乙药治疗，疗程为14天。试验结果如下表所示。假设两药有效率差异不大于对照药的15%为非劣效，试对甲药的疗效进行评价。,46,优质材料,根据设计 非劣效的界值为 15%95.71% =14.36%,47,优质材料,一、假设检验法 1) 建立等效假设，确立检验水准,48,优质材料,2）计算检验统计量,49,优质材料,3) 确定P值和作出推断结论 ,拒绝H0 ，故可以认为甲药不差于乙药。,50,优质材料,二、可信区间法,计算两组有效率差值的95%可信区间的单侧下限,51,优质材料,d：两组效应值（率或均数）的差值,52,优质材料,当效应值为两样本均数时 当效应值为两样本率时,53,优质材料,